一、什么是儿童再生障碍性贫血？
再生障碍性贫血（AA）是由化学、物理、生物因素、药物及不明原因引起骨髓干细胞及造血微环境损伤，以骨髓脂肪化、骨髓造血不良和外周血中全血细胞减少为特征，临床表现为贫血、出血及严重感染。
二、儿童再障的病因有哪些？
尚未明确，部分病例可能由以下因素引起：
①药物，如氯霉素、磺胺类、保泰松、吲哚美辛、双氯芬酸、萘普生、吡罗昔康、金制剂、青霉胺、苯妥英、卡马西平、卡比马唑、硫脲嘧啶、二苯噻庚英、吩噻嗪、氯磺丙脲、氯喹及阿糖胞苷、甲氨蝶呤、环磷酰胺等化疗药物；
②*物，如苯、有机氯、有机磷、五氯苯酚、润滑油、杀虫剂、重金属等；
③感染，包括肝炎病*、EB病*、巨细胞病*、微小病*B19、HIV等；
④电离辐射，如X线、γ射线、放射性物质等。
三、儿童再障有什么临床表现？
贫血面色苍白、可伴有头晕、心悸、多汗、乏力、食欲下降等；
出血皮肤出血点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血，严重者可出现内脏出血，包括咯血、呕血、血尿、黑便等；以头痛、视物模糊、恶心呕吐等位先兆的颅内出血是主要致死原因之一；
感染常见上呼吸道感染、牙龈炎、扁桃体炎、口腔黏膜糜烂等；严重感染不易控制，易并发败血症、感染性休克等，是主要致死原因之一。
四、如何诊断儿童再障？
诊断标准：
1.临床表现:主要表现为贫血、出血、感染等血细胞减少的相应临床表现；一般无肝、脾、淋巴结肿大；
2.实验室检查：
（1）血常规检查：全血细胞减少，校正后网织红细胞比例1%。至少符合以下3项中的2项：①血红蛋白g/L；②血小板×10^9/L；③中性粒细胞绝对值1.5×10^9/L（如为两系减少则必须包含血小板减少）。
（2）骨髓穿刺检查：骨髓有核细胞增生程度活跃或减低，骨髓小粒造血细胞减少，非造血细胞比例增高，巨核细胞明显减少或缺如，红系、粒系可明显减少。
（3）骨髓活检：骨髓有核细胞增生减低，巨核细胞减少或缺如，造血组织减少，脂肪和（或）非造血细胞增多，无纤维组织增生，网状纤维染色阴性，无异常细胞浸润。
3.除外可致全血细胞减少的其他疾病。
五、儿童再障的严重程度怎么分型？
按照英国血液学会推荐的再障分型标准：
重型：骨髓有核细胞比例25%~50%，其中残留造血细胞比例30%或有核细胞比例25%，并存在下述三条标准中的两条：中性粒细胞0.5×10^9/L，网织红细胞20×10^9/L，血小板20×10^9/L。
极重型：标准同重型AA，但中性粒细胞0.2×10^9/L。
非重型：未达到重型或极重型AA标准。
六、儿童再障要与哪些疾病鉴别？
儿童再障的疗效与病程、治疗是否及时得当密切相关，强调快诊断、早治疗、足疗程，因此尽早明确诊断至关重要！
再障应与导致全血细胞减少的其他疾病相鉴别，如先天性骨髓衰竭性疾病、肿瘤性疾病（白血病、淋巴瘤、恶性肿瘤骨髓转移等）、骨髓增生异常综合征、原发性骨髓纤维化、溶血性疾病（遗传性溶血性贫血、自身免疫性溶血性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿等）及其他疾病（肝病、营养性贫血、病*感染、结缔组织病等）。
七、儿童再障需要做哪些检查？
常规检查：血常规、尿常规、大便常规、凝血常规、血型鉴定、输血前检查、生化检查、肝肾功能等；
相关病*检测：EB病*、巨细胞病*、肝炎病*、微小病*等；
影像学检查：腹部彩超、心脏彩超、心电图、胸片等；
外周血检查：外周血细胞形态、PNH检测、丝裂霉素断裂试验、Fanconi基因检测或先天性骨髓衰竭性疾病相关基因检测等；
免疫学检查：淋巴细胞比例及功能、Coomb’s试验、自身抗体等；
骨髓穿刺检查：形态学、淋巴细胞比例及功能、免疫性全血细胞减少相关抗体、MDS系列、染色体核型分析等；
骨髓活检：形态学及免疫组化检查。
八、儿童再障如何规范化治疗？
1.支持治疗：避免剧烈活动，防止外伤及出血，注意口腔卫生和饮食，定期使用消*剂清洁口腔；防治感染；输血治疗；粒细胞缺乏伴严重感染者可应用造血生长因子；免疫抑制治疗期间及停药半年内避免接种一切疫苗。
2.造血干细胞移植治疗：重型、极重型再障或免疫抑制治疗无效的输血依赖性非重型再障，一经确诊后应尽早进行HLA配型。
3.免疫抑制治疗：对于缺少合适供者的再障患者的有效治疗方法，常用抗胸腺球蛋白（ATG）和环孢素A。
九、哪些病人可以用免疫抑制治疗？
1.缺少HLA相合同胞供者的重型和极重型再障；
2.血象指标中有一项达重型再障标准的非重型再障和输血依赖的非重型再障，且无HLA相合同胞供者；
3.第一次免疫抑制治疗3~6月后无效，且无合适供者行造血干细胞移植的患儿。
十、免疫抑制治疗常见的副作用？
1.ATG常见不良反应：发热、寒战、皮疹、关节酸痛等过敏反应，肌痛、轻度蛋白尿，白细胞减少引起感染，血小板减少等；
2.环孢素A常见不良反应：肝、肾功能损害，高血压，齿龈增生，色素沉着，肌肉震颤，惊厥，多毛症，消化道反应等。
十一、哪些病人需要做移植？
造血干细胞移植可根治儿童再障，对于重型、极重型再障患者，只要有合适供者，且受者无严重器官功能障碍及难治感染，一经诊断应尽快移植。
同胞供者造血干细胞移植是首选。
对于极重型再障，若无活动性感染及出血，无合适同胞供者时，可选择全相合或者一个位点不合的非血缘供者进行移植。
十二、儿童再障的预后？
再障的预后与病情严重程度、病程、年龄、治疗是否及时得当有关。
目前，造血干细胞移植治疗再障的长期生存率可达80~90%；使用ATG+环孢素A联合治疗，总有效率可达80%；单用环孢素治疗，总有效率约60%。
十三、如何随访？
1.治疗前3个月~半年，每周复查血常规，每2周至教授门诊复诊，监测肝肾功能、血药浓度，并在医生指导下调整药物剂量；
2.中性粒细胞0.5×10^9/L，及时升白治疗；血红蛋白60g/L，输注红细胞；血小板10×10^9/L，输注血小板；
3.一旦出现感染，立即就近治疗；若中性粒细胞0.5×10^9/L伴发热、黏膜糜烂等，尽快返院治疗。
十四、家长需要注意什么？
1.观察治疗过程中出现的不良反应：包括出血、发热、黏膜糜烂、寒战、皮疹、关节酸痛、高血压等；
2.做个有心人：及时记录治疗过程中的不良反应及重要检查结果；
3.治疗期间严格遵守医嘱：不擅自减药、停药；按时复诊，定期复查血常规、肝肾功能及血药浓度，按照医生指导服药；
4.日常护理：注意卫生，清洁饮食，及时增减衣物，少去公共场所，避免受凉、感冒、腹泻及进食生冷、不洁食物，注意口腔卫生及肛周清洁；根据病情适当运动，防止外伤，使用软毛牙刷刷牙，不用锐器挖鼻孔及掏耳朵，一旦出现发热、头痛、咽痛、咳嗽、呕吐、出血等不适，医院就诊。
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